Novartis : son traitement expérimental del-desiran échoue en phase III

Novartis a annoncé mardi 8 septembre 2026 l’échec du critère principal de l’étude de phase III HARBOR évaluant delpacibart etedesiran, plus connu sous le nom de del-desiran, chez des patients atteints de dystrophie myotonique de type 1. Le traitement expérimental n’a pas montré d’amélioration statistiquement significative par rapport au placebo sur la mesure principale de relâchement de la main.

La dystrophie myotonique de type 1 est une maladie neuromusculaire progressive qui provoque notamment faiblesse musculaire et difficultés de relâchement après une contraction. Novartis souligne qu’aucun traitement approuvé ne permet actuellement de traiter directement cette maladie.

L’étude HARBOR, randomisée et menée en double aveugle, a porté sur environ 150 patients suivis pendant 54 semaines. Le laboratoire indique avoir observé des signaux d’activité clinique sur certains critères secondaires et exploratoires, tandis que le profil de sécurité est resté globalement conforme aux données déjà connues.

Le groupe suisse doit désormais analyser l’ensemble des résultats et discuter avec les autorités sanitaires pour déterminer la suite du développement de del-desiran. Aucun calendrier n’a été annoncé pour une éventuelle nouvelle étude ou une modification du programme.

Le revers est particulièrement suivi par les investisseurs car del-desiran faisait partie des actifs acquis lors du rachat d’Avidity Biosciences. Novartis avait finalisé cette opération pour environ 12 milliards de dollars afin de renforcer son portefeuille de traitements expérimentaux contre les maladies neuromusculaires.

Un deuxième revers clinique en quelques jours

L’annonce intervient quelques jours après l’échec d’un autre programme avancé de Novartis, le pelacarsen, qui n’a pas atteint son objectif principal dans une étude cardiovasculaire de phase III. Cette succession de résultats négatifs accentue l’attention portée à la capacité du groupe à renouveler son portefeuille avant l’expiration de brevets sur plusieurs médicaments importants.

À la Bourse suisse, l’action Novartis a fortement reculé mardi après l’annonce. Le laboratoire a toutefois maintenu son objectif de croissance annuelle moyenne des ventes de 5 % à 6 % sur la période 2025-2030.

Le groupe poursuit parallèlement le développement d’autres thérapies issues de la plateforme d’Avidity, notamment dans certaines formes de dystrophie musculaire. Dans ce type de programme, les résultats complets des essais et les échanges avec les régulateurs déterminent généralement si un traitement est abandonné, modifié ou évalué dans une nouvelle étude. Les enjeux de développement clinique concernent aussi d’autres pathologies difficiles à traiter : le Rwanda avait par exemple lancé un premier essai clinique mondial pour un traitement contre le virus de Marburg.